식약처, 다발신경병증 희귀 치료 신약 '와이누아' 허가

식품의약품안전처가 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 ASO 주사제 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)'을 지난 10일 허가했다고 13일 밝혔다.

영국 아스트라제네카와 미국 아이오니스 파마슈티컬스가 공동 개발한 약물이다.

트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 일으키는 질환이다.

ASO는 질병을 유발하는 특정 유전자의 mRNA(메신저리보핵산)에 상보적으로 결합·절단해 단백질 생산을 억제한다....