엘리시젠, '황반변성 유전자치료제' 美학회 발표

[서울=뉴시스]황재희 기자 = 유전자 치료제 연구개발 기업 엘리시젠이 글로벌 학회에서 개발 중인 1회 투여 유전자 치료제 임상 중간 결과를 발표한다.

엘리시젠은 미국 망막전문의 학회(ASRS)에서 습성 노인성 황반변성 유전자 치료제 ‘NG101’의 임상 1·2a상 중용량(코호트2) 44주 결과를 발표한다고 14일 밝혔다.

올해 44회를 맞는 ASRS는 전 세계 망막 전문의와 연구자들이 참여하는 세계 최대 규모의 망막 전문 학회로, 망막 질환의 최신 임상 데이터와 기술이 논의되는 학회다. 오는 15일부터 18일까지 캐나다 몬트리올에서 개최된다.

발표 세션은 고용량 단백질 치료제, 이중항체, 장기방출형 임플란트, AAV(아데노부속바이러스 벡터) 유전자 치료제 파트로 구성된다.

엘리시젠은 AAV(아데노부속바이러스) 유전자 치료제 파트에서 발표한다.

NG101은 AAV 벡터 기반 유전자치료제로, 글로벌 시장에서 연 매출 약 13조원을 달성하고 있는 블록버스터 치료제 아일리아(Eylea)의 활성성분인 애플리버셉트(aflibercept) 유전자를 AAV8 벡터에 탑재해 단 한 번의 망막 투여만으로도 망막세포에서 장기간 항-VEGF 단백질을 발현시키도록 설계됐다.

엘리시젠이 자체 개발한 CAT311 프로모터 플랫폼 기술이 적용돼 기존 유전자치료제 대비 낮은 용량에서도 높은 유전자 발현과 치료 효과를 나타내는 것이 특징이다.

한편 엘리시젠의 NG101은 2020년 체결된 공동개발 계약을 기반으로 파트너사인 이연제약과 함께 개발 중인 파이프라인이다. 이연제약은 NG101의 글로벌 생산 및 공급을 담당하고 있다.

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