Ocultan la muerte de una niña en China tras probar en ella una terapia de edición genética

El anhelo de unos padres desesperados y la carrera desenfrenada por la supremacía biotecnológica se han cobrado una víctima en la penumbra.

Una investigación conjunta de la revista ' Science ' y el portal especializado ' Retraction Watch ' ha sacado a la luz la trágica muerte de Mei (pseudónimo con el que se preserva la identidad de la familia), una niña china de seis años que se convirtió en la primera persona del mundo en recibir una terapia de edición genética de precisión orientada directamente al cerebro.

Ocurrió en marzo de 2025, pero el caso se ha mantenido en secreto hasta hoy.

La pequeña falleció apenas siete días después de la infusión debido a una reacción inmunitaria fulminante provocada por la ingente cantidad de virus empleados para transportar la herramienta genética.A Mei le habían diagnosticado el síndrome de Snijders-Blok-Campeau, una afección genética extremadamente rara descrita en poco más de doscientas personas en todo el mundo.

La alteración se debía a una «errata» en un único elemento del gen CHD3 , lo que le provocaba un retraso leve del desarrollo y rasgos del espectro autista.

Sus padres, guiados por la esperanza de evitar que el desajuste afectara gravemente a su futuro, invirtieron los ahorros de toda una vida y vendieron activos hasta reunir más de 800.000 dólares.

Con esa financiación privada impulsaron el proyecto del neurocientífico Zilong Qiu, del Instituto de Investigación Songjiang de la Universidad Jiao Tong de Shanghái, para que diseñara un tratamiento a la medida de su hija.Sus padres invirtieron los ahorros de toda una vida y vendieron activos hasta reunir más de 800.000 dólaresLa estrategia científica prometía ser revolucionaria.

El equipo empleó los denominados editores de bases —una evolución del sistema CRISPR concebida para corregir letras concretas del ADN sin romper la doble cadena celular— y los empaquetó dentro de virus adenoasociados (AAV).

Sin embargo, al tratarse de un vehículo de gran tamaño, los investigadores tuvieron que dividir las instrucciones genéticas en dos vectores virales distintos, inyectando billones de partículas directamente en el líquido cefalorraquídeo de la menor.Siete días después de la intervención en el afamado Hospital Xinhua de Shanghái, Mei falleció en la unidad de cuidados intensivos a causa de una microangiopatía trombótica, una respuesta inflamatoria sistémica masiva desencadenada por el vector viral.

Los comités internos del propio centro hospitalario dictaminaron que el deceso estaba «definitivamente relacionado» con la infusión.Negligencias y un velo de silencioLejos de asumir responsabilidades o reportar el accidente a la comunidad internacional para alertar a otros laboratorios, los responsables del ensayo enterraron el desenlace.

Las fichas del registro público de ensayos clínicos no se actualizaron y, a comienzos de este año, el equipo científico publicó con éxito sus pruebas preliminares en animales en la revista ' Nature '.

Pero en el artículo, los autores borraron cualquier mención a la financiación aportada por los progenitores, omitieron la información genética de la familia y pasaron por alto las severas señales de toxicidad hepática y renal que ya se habían observado durante la fase previa de experimentación con primates.«Este caso sobrepasa la desgracia humana o la mala suerte, ya que existen numerosos indicios de mala praxis científica y bioética» Gemma Marfany Universitat de Barcelona«Este caso sobrepasa la desgracia humana o la mala suerte, ya que existen numerosos indicios de mala praxis científica y bioética», denuncia Gemma Marfany, catedrática de Genética de la Universitat de Barcelona e investigadora del CIBERER, en declaraciones al Science Media Center (SMC) España. «De forma similar a lo que sucedió en el caso de las niñas tratadas por He Jiankui en 2018 , la premura por ser los primeros en publicar una terapia innovadora ha hecho que los investigadores se saltaran los principios bioéticos más básicos.

Además, las autoridades chinas han mantenido el secreto y obviado las quejas bien fundamentadas de los padres», añade Marfany.La tragedia pone de manifiesto las vulnerabilidades de la regulación biomédica en el país asiático, donde los ensayos impulsados por investigadores en hospitales no siempre se someten al escrutinio de la agencia nacional del medicamento y disfrutan de un marco mucho más laxo que el europeo o el estadounidense.El frágil equilibrio de la ciencia experimentalEl fallecimiento de la menor resuena de forma amarga en una comunidad científica dividida entre la urgencia por sanar y la obligatoria prudencia experimental.

Marc Güell, coordinador del grupo de investigación en Biología Sintética Traslacional y profesor de investigación ICREA en la Universidad Pompeu Fabra, subraya al SMC la necesidad imperiosa de mantener el rigor: «Noticia durísima.

La verdad es que estamos todavía aprendiendo el balance entre el optimismo y la cautela.

Estas nuevas medicinas de precisión genómica nos permiten transformar sueños en realidad, pero todavía la experiencia es limitada.

En cualquier caso, es imprescindible más que nunca en esta ciencia de frontera siempre transparencia máxima».«Noticia durísima.

Estas nuevas medicinas de precisión genómica nos permiten transformar sueños en realidad, pero todavía la experiencia es limitada» Marc Güell Universidad Pompeu FabraNo es la primera vez que un revés de esta magnitud sacude la medicina regenerativa.

En 1999, la muerte del joven Jesse Gelsinger en un ensayo pionero en Estados Unidos congeló el desarrollo de la terapia génica durante casi una década.

Ahora, la opacidad con la que se ha gestionado la pérdida de Mei amenaza con proyectar una sombra de desconfianza sobre la edición genómica personalizada.Tras la publicación de la investigación periodística, los editores de 'Nature' han confirmado que desconocían el fallecimiento de la paciente durante la fase de evaluación del manuscrito y han anunciado que están revisando si el trabajo cumple con los estándares éticos exigidos para mantener su publicación.

Mientras tanto, los padres de la menor intentan asimilar la pérdida desde el anonimato, indignados al comprobar cómo los mismos responsables que debían salvar a su hija terminaron encubriendo su trágico final. ...