Behandeling voor zwaar obese kinderen die na hersentumor steeds honger hebben

Voor zwaar obese kinderen en volwassenen die door een hersenbeschadiging kampen met extreme hongergevoelens gloort hoop. Er lijkt een effectieve behandeling te zijn gevonden voor deze zeldzame maar levensbedreigende vorm van overgewicht. Dat blijkt uit een publicatie over een internationaal onderzoek in The New England Journal of Medicine.

Bij dat onderzoek met het medicijn setmelanotide vielen alle patiënten, onder wie een groot deel kinderen, binnen een jaar vele kilo's af. Hun BMI daalde gemiddeld met 16,5 procent. Patiënten die een placebo kregen zagen hun BMI met gemiddeld 3,3 procent toenemen.

Kinderarts Hanneke van Santen durft van een doorbraak te spreken. Als hoogleraar op het gebied van hormonale gevolgen bij kinderen met kanker leidde ze het Nederlandse deel van de studie. "Onze deelnemers zijn na de studie doorgegaan met het medicijn en het lijkt er echt op dat ze bij blijvend gebruik van het medicijn teruggaan naar hun normale gewicht."

Zeldzame ziekte

Vooral kinderen van 4 tot 14 jaar en volwassenen tussen de 50 en 74 jaar kunnen een tumor ontwikkelen bij de hypothalamus (craniopharyngioom), een deel in de hersenen dat signalen afgeeft voor honger en verzadiging. Met die tumor gaat vaak ook deze vorm van obesitas gepaard. In Nederland kampen naar schatting 150 kinderen en 500 volwassenen met de ziekte, zogeheten hypothalame obesitas.

Artsen konden tot nu niet veel tegen deze zeldzame vorm van obesitas beginnen omdat het overgewicht wordt veroorzaakt door een beschadiging aan de hersenen, als gevolg van een tumor of de behandeling daarvoor zoals een operatie.

De tumor groeit bij de hypothalamus, het deel van de hersenen dat signalen aan het lichaam geeft over wanneer het voedsel nodig heeft en wanneer en hoe dat voedsel moet worden omgezet en verbrand voor energie.

Bij een beschadigde hypothalamus is deze balans stuk, waardoor mensen continu extreme hongergevoelens ervaren. Daarbij komt dat deze patiënten juist minder eten nodig hebben omdat ze dat minder goed kunnen verbranden. Tegelijk wordt dat wat ze eten veel efficiënter omgezet in vet. De combinatie van deze drie factoren leidt tot morbide zwaarlijvigheid.

De bekende behandelmethoden, zoals een gezond dieet en sporten, herstellen de schade aan de hypothalamus niet. "Maar het medicijn setmelanotide dat we hebben getest tijdens de klinische studie lijkt die signaalfunctie van de hypothalamus juist wel te herstellen waardoor de hormoonhuishouding en de stofwisseling weer meer in balans komen", zegt Van Santen.

"Het is een verbluffend effect van dit medicijn", vertelt de arts van het Prinses Máxima Centrum en het Wilhelmina Kinderziekenhuis. Van Santen zag dat haar jonge patiënten die meededen aan de studie niet alleen fysiek verbeterden door het aanzienlijke gewichtsverlies, maar ook mentaal helemaal opleefden.

'Gezinnen ontwricht'

"De gevolgen van deze ziekte zijn enorm", benadrukt de kinderarts. "Het leven van kinderen en gezinnen raakt totaal ontwricht omdat het kind een ongecontroleerd hongergevoel heeft waar het niets aan kan doen. In combinatie met een verminderde impulscontrole leidt dit vaak tot onhoudbare situaties thuis. Een kinderfeestje van een broer of zus waarbij veel lekkers op tafel staat is niet te doen voor iemand met een beschadigde hypothalamus."

Op basis van dit onderzoek heeft het Europese Geneesmiddelenbureau en de Amerikaanse geneesmiddelentoezichthouder selmelanotide goedgekeurd voor de Europese en Amerikaanse markt. Of dit middel binnenkort beschikbaar komt in Nederland en vergoed wordt via de zorgverzekeraar is onduidelijk. Binnenkort zijn er gesprekken daarover met onder andere het Zorginstituut Nederland.

"De resultaten van onze klinische studie zijn zo overtuigend, dat ik hoop op spoedige vergoeding voor deze patiëntgroep", zegt Van Santen. "Alleen zo kunnen we setmelanotide aanbieden aan alle mensen met obesitas na schade aan de hypothalamus."

Grootschalig onderzoek

Aan de klinische studie, de Transcend-trial, gefinancierd door de farmaceut Rythm Pharmaceuticals, deden 120 mensen uit zes landen mee: Canada, Duitsland, Japan, Nederland, het Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten. Uit het Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie deden elf kinderen mee aan de derde en meest omvangrijke fase van de studie. Eerdere fases van de studie behaalden soortgelijke bemoedigende resultaten. ...